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基因换皮术

泡泡男孩

2015年夏天,德国波鸿鲁尔大学儿童医院接收了一名“泡泡男孩”。他发着高烧,患有败血症,全身多处长满水疱。原来这名儿童患上了交界型大疱性表皮松解症。

大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传疾病,会导致患者皮肤长出水疱和血疱,引起感染和败血症甚至是皮肤癌,至今没有特效疗法。目前发现这种疾病有三种类型,男孩所患的交界型是最为严重的一种,致病原因是LAMB3基因的突变。患有交界型大疱性表皮松解症的患儿出生后会使皮肤大面积长水疱、皮肤糜烂,治疗困难,通常在2岁内便会失去他们年轻的生命。

这个男孩还算幸运。婴儿时期,他就开始长水疱、血疱,皮肤发红,渐渐地,水疱开始在全身蔓延,常常被病痛折磨得面部扭曲。当时他被诊断出患上了交界型表皮松解,开始接受治疗,也开始了与病魔抗争的岁月。虽然病情没有明显好转,但就在这不停与病痛斗争的过程中,他打破了活不过2岁的魔咒,步入了7岁。

然而就在这一年,情况急转直下,疾病取得了压倒性的胜利,男孩60%的皮肤被占领。情况不容乐观,他被送进了鲁尔大学儿童医院重症监护室。医生给他注射了大量的抗生素、镇痛剂,用碘酒给他擦拭身体,在患处涂满药膏,没有任何作用,情况还在恶化。从他父亲那儿移植皮肤,出现了排斥,同样没有任何效果。在重症病房待了五周后,男孩快要死了。

就在这时,医生提出了从前从未实践过的一种方式——基因治疗。虽然效果未知,但在生死攸关的紧要关头,他们决定放手一搏。

基因治疗

基因治疗是挽救小男孩的最后手段了。医生从小男孩身上取下4平方厘米的患病皮肤送往意大利摩德纳实验室。在那里,科学家们借助一种病毒将正常有效的LAMB3基因注入该皮肤的所有细胞中,包括其中的干细胞。具体过程是用带有正常LAMB3基因的病毒感染患病皮肤的细胞,然后培养这些已注入正常基因的皮肤,让它们增殖,新的皮肤共有9平方英尺,约0.9平方米。一个成年人的皮肤大约有2平方米,但对于一个7岁儿童来说,0.9平方米已经绰绰有余。

10月份,培养出来的皮肤被送回德国,医生们小心翼翼地将这些新皮移植到小男孩的四肢。11月份,意大利实验室再次送来新皮,这回医生们将其移植到他的前胸和后背处。2016年1月份,小男孩全身的皮肤已是全新的。入院7个半月,小男孩健康地走出了医院的大门。他成为了世界上首个大面积转基因干细胞接受者。几个星期后,小男孩重返校园,他像其他正常的孩子一样正常上课、玩耍,至今他的新皮肤上没有长水疱。

一般人皮肤中包含普通的细胞和干细胞。普通细胞的分裂增殖次数是有限的,有限增殖的细胞到达分裂极限,无法继续增殖。只有干细胞具有再生组织器官的潜力,所以小男孩的新皮肤中由它们分裂分化而来的新细胞都有健康的LAMB3基因,这就保证了能够为新皮肤不断地提供正常的细胞。可以说,未来小男孩的皮肤能否继续保持健康,要完全依赖于这些健康的干细胞。

基因疗法获得了巨大的成功。之前人们对于基因治疗一直抱有莫名的恐惧和不信任,此次它通过矫正缺陷细胞,并依赖干细胞的功能安全有效地治疗了一种不治之症,也初步证明了转基因的干细胞也是能够再生整个组织的。当然,小男孩所有的细胞并不都是健康的,因为他的体内,比如他的肺、心脏等其他地方的细胞仍带有他本身的致病基因,只有移植的新皮肤是完全健康的。现在的小男孩是一个神奇的、独特的存在,可以说他是一个带有正常基因与缺陷基因的复合体。

思考未来

一次成功是否能够说明基因治疗的未来无限光明呢?其实不然。虽然这次基因疗法的成功是惊人的,但也不能过于夸大。参与这次拯救大行动的科学家们认为,他们对小男孩的皮肤的重塑是以外界的力量强行介入小男孩的自然生长过程的,其长期后果是无法预见的,所以不提倡将这种疗法运用于没有生命危险的人。

在今后的几十年里,科学家们会持续关注小男孩的状况,确认转基因干细胞是否真的足够顽强,它们是否会随着时间的推移而失去效用,是否还需要实验室不断地提供新皮肤。并且,他们还要确认这些修正过后的皮肤会不会使小男孩更容易患上癌症。毫无疑问,他们是使用正确有效的方式向细胞注入了正确的LAMB3基因,但是在每个细胞基因中加入该基因的位置却是随机的。这种方式是存在风险的,目前虽然还没有出现任何的副作用,但科学家们担心这可能会增加癌变风险。因此,这种基因疗法是否能够作为未来的医疗手段还需要时间来检验。

当然,在这次案例中,收益是明显的。毕竟如果当时没有采用基因疗法,小男孩已经失去了他的生命,这种基因疗法虽然存在隐患,但它延长了男孩的生命。

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